本文摘要：赛诺菲（Sanofi）及旗下健赞（Genzyme）8月19日宣告，FDA已批准后Cerdelga（eliglustat）胶囊，用于特定1型（Gaucherdisease）成人患者唯一的一线口服疗法。

赛诺菲（Sanofi）及旗下健赞（Genzyme）8月19日宣告，FDA已批准后Cerdelga（eliglustat）胶囊，用于特定1型（Gaucherdisease）成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga呼吸困难用作经基因检测证实对Cerdelga新陈代谢更慢或新陈代谢速度不确认的少数患者。赛诺菲计划在未来一个月内将Cerdelga推向市场。目前，酶替代疗法（ERT）是戈谢病的标准化疗方案，患者须要终生定期（每2周静脉注射一次）拒绝接受静脉静脉注射。

分析师预计，Cerdelga作为首个口服化疗药物，将几乎政治宣传当前倚赖静脉注射型药物的戈谢病市场格局，沦为1型戈谢病群体的一个最重要新的化疗自由选择。赛诺菲花上了整整15年时间，再一研制成功首个口服戈谢病药物Cerdelga，该药的临床项目，是有史以来在戈谢病群体中积极开展的最大规模临床项目，牵涉到29个国家大约400事例患者。III期项目中，Cerdelga在2个中均顺利平稳了病情：其中一项安慰剂对照研究在初治患者中积极开展，另一项研究则证明了Cerdelga对酶替代疗法Cerezyme的非劣效性。

20多年前，健赞（Genzyme）发售了全球首个戈谢病化疗药物Cerezyme（，imiglucerase）。过去多年，Cerezyme仍然统治者戈谢病市场。分析师预计，口服药物Cerdelga将肆意瓜分Cerezyme的市场份额，同时将与另2种静脉注射药物——夏尔（Shire）的Vpriv和辉瑞（Pfizer）的Elelyso进行竞争。

据彭博社分析，到2020年，Cerdelga的年销售额将超过7.49亿美元。目前，Cerezyme的年销售额大约为9.16亿美元。

Cerezyme一度是全球最便宜的药物，每年的化疗成本高约30万美元。目前，赛诺菲正在考虑到如何给Cerdelga定价，可能会跟Cerezyme价格非常。

Cerdelga的获批，对戈谢病群体是一个大好消息，无论从科学和临床角度来看，该药作为一种一线口服药物，已被证明具备大力的风险/利益属性。酶替代疗法（ERT）需要水解沉积在细胞中的脂肪沉积物并不会引发各种症状，而Cerdelga则需要必要诱导脂肪沉积物在细胞中的累积。

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